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威尼斯手机网址:很难将转基因基因转移到需要治疗的细胞中

时间:2021/12/29 15:19:50   作者:   来源:   阅读:2   评论:0
内容摘要:基因治疗因其卓越的表现而受到世界各国科学家的关注。20世纪90年代,各国科学家陆续开展相关研究:1992年,意大利科学家首次成功利用逆转录病毒修饰造血干细胞。在接下来的20年里,基因治疗在血友病、实体瘤和白血病的应用也已经实现。2017年,美国批准了基于患者自身免疫细胞修饰的第二种治疗方法,并取得了积极成果,基因治疗再...

基因治疗因其卓越的表现而受到世界各国科学家的关注。20世纪90年代,各国科学家陆续开展相关研究:1992年,意大利科学家首次成功利用逆转录病毒修饰造血干细胞。在接下来的20年里,基因治疗在血友病、实体瘤和白血病的应用也已经实现。2017年,美国批准了基于患者自身免疫细胞修饰的第二种治疗方法,并取得了积极成果,基因治疗再次掀起了研究热潮。近年来,我国许多地方的政府在其科技发展规划中也将基因治疗作为未来科技创新和发展的关键核心技术。

但这种神奇的基因疗法面临着一个关键问题:如何将基因或药物送到目标。例如,放在发射器上的强大武器并不致命。以肿瘤的基因治疗为例。威尼斯手机网址为了让“弹药”发挥作用,必须使用“运载火箭”将其运送到目的地。

“人体的环境比大气复杂得多。在避开正常细胞的情况下,很难将转基因基因转移到需要治疗的细胞中。对于基因治疗来说,理想的载体既要携带足够数量的基因或药物“弹药”,又要对人体无毒性和致病性,保证安全;核酸酶的破坏必须能够准确地发现肿瘤细胞并进入细胞核。

聚合物载体一般为阳离子聚合物,具有安全、低毒、易功能化、批量生产等优点。然而,其低转染效率和缺乏智能响应是困扰全球研究人员的一个问题。

田华宇带领研究人员采用“引入多种相互作用和协同作用”的策略,将对甲苯磺酰基保护的精氨酸接枝到聚赖氨酸上,获得一种高性能聚合物载体,可实现静电相互作用,氢键相互作用和疏水相互作用共同作用,使载体进入细胞的驱动力由单个变为多个,大大提高了载体进入细胞的效率。



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